Пенсильваниялық нәресте ДНҚ-сын «өңдеген» әлемдегі алғашқы науқас болды
АСТАНА.KAZINFORM - Пенсильваниялық Кэйджей есімді сәби сирек кездесетін генетикалық ауруды емдеу үшін CRISPR технологиясы арқылы терапиядан сәтті өткен алғашқы пациент болды, деп хабарлайды CBS news.
Сирек кездесетін және қауіпті метаболикалық бұзылыс, карбамоилфосфатсинтетаза 1 (CPS1) тапшылығы ағзаның аммиактан құтылу қабілетін нашарлатады. Бұл нәрестелерде бауыр жеткіліксіздігі мен мидың ісінуіне әкелуі мүмкін. Бұрын тиімді емдеу әдістері болмаған және мұндай науқастар әдетте бауыр трансплантациясын қажет етеді.
Филадельфиядағы балалар ауруханасының дәрігерлері науқастың бауырындағы белгілі бір гендік мутацияны түзететін жеке терапия ойлап тапты. Емдеу липидті нанобөлшектерді пайдалана отырып, түзетілген ДНҚ-ны бауыр жасушаларына жеткізуді қамтиды, бұл қан ауруларына арналған алдыңғы CRISPR терапиясындағыдай дің жасушаларын трансплантациялау қажеттілігін болдырмайды. Терапия 7 аптаға созылды, содан бері Кэйдженің жағдайы айтарлықтай жақсарды.
Бұған дейін АҚШ-тың молекулярлық биологтары сібір жарасының дамуын соңғы кезеңде тоқтатуға мүмкіндік беретін әдіс әзірледі. Бұған дейін бұл инфекцияға қарсы қолданыстағы препараттарды қолдану мүмкін емес еді.
Таиландта соңғы 30 жылда Сібір жарасынан алғашқы өлім тіркелді.